包封/裝載工藝的基礎(chǔ)是遞送系統(tǒng)的設(shè)計(jì)開發(fā)。良好設(shè)計(jì)的遞送系統(tǒng)才能使mRNA分子進(jìn)入人體后避免被RNA酶降解，繼而被有效遞送至靶點(diǎn)、穿過細(xì)胞膜并在胞內(nèi)釋放。
脂質(zhì)納米顆粒（LNP）是目前有效的遞送系統(tǒng)。與其他遞送系統(tǒng)相比，其包封效果、體內(nèi)外表達(dá)效果、體內(nèi)安全性等方面都更具優(yōu)勢。帶有核酸片段的脂質(zhì)納米顆粒容易被吞進(jìn)細(xì)胞內(nèi)，形成胞內(nèi)體。一旦進(jìn)入細(xì)胞后，胞內(nèi)體的酸性環(huán)境使電離脂質(zhì)的頭部質(zhì)子化并帶正電荷，從而與胞內(nèi)體的內(nèi)膜融合，釋放目標(biāo)核酸到細(xì)胞中發(fā)揮作用。
加速創(chuàng)新，賦能客戶研發(fā)進(jìn)展
耀海生物不斷升級mRNA技術(shù)平臺服務(wù)能力，在“RNASci”mRNA科研級樣品制備服務(wù)平臺的基礎(chǔ)上，公司新推出了mRNA-LNP技術(shù)服務(wù)，打造了一站式mRNA-LNP的CMC研發(fā)整體解決方案?？蔀榭蛻籼峁┬蛄性O(shè)計(jì)與優(yōu)化、基因合成、重組質(zhì)粒制備、線性化模版制備、IVT、純化制備、原液凍干、LNP包封制劑等工藝開發(fā)服務(wù)；分析方法開發(fā)和分析質(zhì)控，關(guān)鍵質(zhì)量屬性研究以及穩(wěn)定性研究；配套的IND申報(bào)資料撰寫服務(wù)等。
耀海生物的mRNA-LNP技術(shù)平臺采用簡便快速，條件溫和，并且易于生產(chǎn)放大的主流微流控技術(shù)，并優(yōu)化相關(guān)關(guān)鍵的工藝參數(shù)，提高mRNA藥物生產(chǎn)的一致性和重現(xiàn)性。目前整個(gè)LNP工藝平臺適用于多種配方，包封效率可達(dá)90%以上。
同時(shí)，公司在mRNA藥物分析方法開發(fā)及樣品檢測服務(wù)平臺上，也建立了完善的質(zhì)控策略，依托全面且先進(jìn)的各類分析儀器設(shè)備，可針對30多種不同質(zhì)量屬性進(jìn)行深入的分析檢測。
mRNA-LNP技術(shù)服務(wù)詳情
注：具體制備周期以實(shí)際樣品為準(zhǔn)
服務(wù)優(yōu)勢
制劑配方篩選? 合成速度快，提速研發(fā)效率，可預(yù)先優(yōu)化配方方案；
包封率高
? 通過優(yōu)化LNP各組分含量、水相/有機(jī)相比例，可將mRNA-LNP包封率提升至90%以上；
出色納米顆粒表征
? 穩(wěn)定的平臺工藝，將LNP粒徑控制在80~100nm，并且保證粒度分布均勻（PDI＜0.10）；
高效表達(dá)
? mRNA-LNP預(yù)制品經(jīng)體外細(xì)胞表達(dá)驗(yàn)證，可高效表達(dá)目的蛋白。
服務(wù)案例
包封率&粒徑&電位
mRNA-LNP轉(zhuǎn)染293T細(xì)胞表達(dá)良好
