核酸藥物是一種在基因轉錄后、蛋白質翻譯前階段進行調控的療法，作用于蛋白質合成上游，主要可分為小核酸藥物和mRNA兩大類。與傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物相比，核酸藥物具有設計簡便、研發(fā)周期短、靶向特異性強、治療領域廣泛和長效性等優(yōu)點，目前在遺傳疾病、腫瘤、病毒感染等疾病的治療上應用廣泛，有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物。
來源：弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）
新冠疫情帶動mRNA藥物銷售，疫情之后發(fā)展依然可期
2020年是mRNA突破性的一年，由輝瑞（Pfizer）和BioNTech、莫德納（Moderna）公司分別研發(fā)的兩款mRNA新冠疫苗獲緊急使用授權。2021年，兩款mRNA新冠疫苗全球銷售收入高達587億美元，均遠超其他新冠疫苗的銷售額。
全球已上市COVID-19疫苗收入（2021年）
來源：弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）
預計未來15年，預防性疫苗將主要占據(jù)mRNA產(chǎn)品市場。從短期而言，預防性疫苗市場主要源于新冠產(chǎn)品；從中長期而言，憑借mRNA疫苗在靶點數(shù)量、療效、安全性和生產(chǎn)工藝的優(yōu)勢，預防性疫苗市場會拓展到更多感染性疾病的預防中，如流感病毒疫苗、流感呼吸道合胞病毒疫苗、瘧疾疫苗等領域。除預防性疫苗外，免疫療法治療腫瘤也是目前mRNA技術的研究熱點。在腫瘤治療領域，存在大量的患者及未滿足的臨床需求，未來腫瘤治療性疫苗的市場規(guī)模也會持續(xù)攀升。
YAO HAI BIO
耀海生物已建成成熟的mRNA和CircRNA藥物CRO服務平臺，并不斷深入布局，mRNA-LNP技術平臺服務平臺、mRNA藥物分析方法開發(fā)及樣品檢測服務平臺相繼上線，更深層次提升核酸藥物CRDMO全流程服務能力矩陣，賦能核酸藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。
“RNASci”mRNA科研級樣品制備服務平臺
平臺包含五大技術模塊：RNADes（mRNA結構設計與優(yōu)化平臺）、RNASyn（mRNA合成與修飾平臺）、RNAPur（mRNA純化平臺）、RNADel（mRNA遞送平臺）、RNAQua（mRNA質量分析與控制平臺），是一個多元化、一體化的科研級mRNA樣品制備服務平臺。 可為客戶提供序列設計與優(yōu)化、基因合成、重組質粒制備、線性化模版制備、IVT、純化制備、原液凍干、LNP包封制劑等工藝開發(fā)服務；分析方法開發(fā)和分析質控，關鍵質量屬性研究以及穩(wěn)定性研究；配套的IND申報資料撰寫服務等。
技術平臺優(yōu)勢
? 自有UTR結構元件庫；
? 1:180的合成產(chǎn)率；
? 自主開發(fā)的純化解決方案；
? LNP粒徑控制在80~100 nm；
? 30+服務經(jīng)驗；
? 20+著名高校、科研機構、名企合作伙伴。
mRNA藥物分析方法開發(fā)及樣品檢測服務平臺
耀海生物核酸藥物分析方法與質量研究服務平臺，目前已具備了針對30多種不同質量屬性進行深入分析的檢測能力。分析方法覆蓋質粒純度、濃度、雜質；mRNA原液Poly A尾產(chǎn)物長度、加帽率、純度；LNP-mRNA成品的LNP組分鑒別、定量、Zeta電位、粒度、包封率；及工藝過程中使用的各種酶殘留檢測控制等多方面，可為 mRNA 疫苗與藥物研發(fā)提供更準確、更快速、更靈敏的分析檢測，全面滿足客戶項目研發(fā)需求。
服務內(nèi)容
提供mRNA、siRNA、質粒等各類核酸藥物/疫苗產(chǎn)品的分析方法開發(fā)及分析質控服務。
提供從序列設計，到質粒制備、體外轉錄(IVT)、純化、LNP包封等研發(fā)生產(chǎn)過程中各個環(huán)節(jié)的中控、放行及表征服務。
提供生產(chǎn)過程中各類殘留物質，如殘留反應物、殘留蛋白酶、殘留DNA/RNA/宿主蛋白殘留溶劑等分析檢測服務。
可為廣大客戶提供mRNA/mRNA-LNP等穩(wěn)定性研究服務。
在核酸藥物領域，除了不斷升級的mRNA技術平臺，耀海生物還建立了成熟的環(huán)狀RNA創(chuàng)新療法CRO研發(fā)服務平臺，基于RNADes、RNASyn、RNAPur以及RNAQua四大技術模塊，覆蓋CircRNA科研級樣品制備和質控的全生命周期，能夠實現(xiàn)CircRNA高效制備和純化?？梢詾榭蛻籼峁┌珻ircRNA序列結構設計與優(yōu)化、體外轉錄模板構建、CircRNA環(huán)化和純化以及純度、環(huán)化率鑒定等質量控制在內(nèi)的多種服務。
環(huán)狀RNA創(chuàng)新療法CRO研發(fā)服務平臺
服務內(nèi)容
CircRNA預制品產(chǎn)品目錄
技術平臺優(yōu)勢
? 嚴謹性：嚴謹質控方法，高效成環(huán)率監(jiān)測方案
? 穩(wěn)定性：轉染細胞一周后，可檢測熒光蛋白表達，穩(wěn)定性強
? 高效性：通過HPLC、RT-PCR等方式驗證，成環(huán)率＞80％
? 靈活性：擁有自主研發(fā)的成熟層析純化工藝，多元化純化方式，滿足不同實驗應該需求
? 工藝強：可提供50-3000nt的CircRNA制備服務
? 全方位：提供序列到成品的一站式服務，提供線性RNA化服務
? 定制化：根據(jù)客戶需求，可定制RNA環(huán)化服務，實現(xiàn)私人定制
? 技術先進：博士領銜的資深技術團隊，先進的實驗設備及嚴格的質量保證團隊，快速響應，滿足客戶交付要求
